Concizumab (nume comercial, Alhemo), un anticorp monoclonal a fost aprobat de FDA la 20 decembrie 2024 pentru prevenirea episoadelor de sângerare la pacienții cu hemofilie A cu inhibitori de factor VIII sau hemofilie B cu inhibitori de factor IX. A primit aprobarea de la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) cu câteva zile în urmă, pe 16 decembrie 2024, pentru aceleași indicații.
Unii pacienți cu hemofilie care iau „medicamente cu factor de coagulare” pentru tratamentul tulburării lor de sângerare dezvoltă anticorpi (împotriva medicamentelor cu factor de coagulare). Anticorpii formați inhibă acțiunea „medicamentelor cu factor de coagulare”, făcându-le mai puțin eficiente. Această afecțiune este tratată în prezent prin inducerea toleranței imune prin injecții zilnice cu factori de coagulare. Aprobarea Concizumab (Alhemo) oferă acestor pacienți un tratament alternativ.
Concizumab se administrează zilnic sub formă de injecție subcutanată.
Aprobarea Alhemo sa bazat pe evaluarea siguranței și eficacității sale într-un studiu clinic de fază 3, multinațional, multicentric, deschis. În studiu, ratele anualizate de sângerare (ABR) au fost reduse cu 86% pentru grupul de tratament cu Alhemo, comparativ cu grupul fără profilaxie.
Tulburările de sângerare în hemofilie sunt cauzate de inadecvarea factorilor de coagulare. Hemofilia A este cauzată de deficiența factorului VIII de coagulare, în timp ce hemofilia B se datorează nivelurilor scăzute de factor IX. Lipsa factorului funcțional XI este responsabilă pentru hemofilia C. Aceste afecțiuni sunt tratate prin perfuzarea factorului de coagulare preparat comercial sau a unui produs fără factori ca înlocuitor funcțional al factorului lipsă.
Octocog alfa (Advate), care este o versiune „modificată genetic folosind tehnologia ADN” a factorului VIII de coagulare, este utilizată în mod obișnuit pentru tratamentul preventiv și la cerere al hemofiliei A. Pentru hemofilia B, nonacog alfa (BeneFix), care este o versiune proiectată a factorului de coagulare IX este utilizat în mod obișnuit.
Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorp monoclonal uman care vizează „inhibitorul căii factorului tisular” a fost recent aprobat ca un nou medicament pentru prevenirea episoadelor de sângerare la persoanele cu hemofilie A sau hemofilie B.
***
Referinte:
- FDA aprobă un medicament pentru prevenirea sau reducerea frecvenței episoadelor de sângerare pentru pacienții cu hemofilie A cu inhibitori sau hemofilie B cu inhibitori. Postat pe 20 decembrie 2024. Disponibil la https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Disponibil https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo și https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Tratamentul hemofiliei. Disponibil la https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Tratamentul hemofiliei. Disponibil la https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Articol relevant
- Hympavzi (marstacimab): un nou tratament pentru hemofilie. științific european. Postat pe 12 octombrie 2024. Disponibil la http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}