PUBLICITATE

Terapia cu celule stem mezenchimale (MSC): FDA aproba Ryoncil 

Ryoncil a fost aprobat pentru tratamentul bolii grefă contra gazdă refractară la steroizi (SR-aGVHD), o afecțiune care pune viața în pericol, care poate rezulta din transplantul de celule stem din sânge efectuat pentru a înlocui celulele stem defecte ale primitorului în anumite tipuri de cancere de sânge. , tulburări de sânge sau tulburări ale sistemului imunitar. Acest lucru face ca Ryoncil să fie prima terapie MSC (celule stem mezenchimale) aprobată de FDA. Ryoncil conține MSC izolate din măduva osoasă a donatorilor umani adulți sănătoși care se pot diferenția în mai multe alte tipuri de celule. Perfuziile intravenoase de celule stromale mezenchimale (MSC) oferă beneficii de supraviețuire.  

La 18 decembrie 2024, FDA a aprobat Ryoncil (remestemcel-L-rknd), o terapie alogenă (donator) cu celule stromale mezenchimale (MSC) derivate din măduva osoasă pentru tratamentul bolii acute grefă contra gazdă refractară la steroizi (SR-aGVHD) la copii și adolescenți 2 luni de vârstă și mai în vârstă. Acest lucru face ca Ryoncil să fie prima terapie MSC (celule stem mezenchimale) aprobată de FDA.  

Ryoncil conține MSC izolate din măduva osoasă a donatorilor umani adulți sănătoși care se pot diferenția în mai multe alte tipuri de celule.  

Boala acută grefă contra gazdă refractară la steroizi (SR-aGVHD) este o afecțiune gravă și care pune viața în pericol, care poate avea consecințe semnificative și ample asupra sănătății, inclusiv afectarea mai multor organe, calitatea vieții redusă și riscul de deces la persoanele afectate. pacientii. Acest lucru poate apărea ca o complicație a transplantului alogen de celule stem hematopoietice (sânge) (allo-HSCT).   

În allo-HSCT, un pacient primește celule stem hematopoietice de la un donator sănătos pentru a-și înlocui propriile celule stem și a forma noi celule sanguine, o procedură adesea efectuată ca parte a tratamentului pentru anumite tipuri de cancer de sânge, tulburări de sânge sau tulburări ale sistemului imunitar. 

Aprobarea Ryoncil urmează evaluării siguranței și eficacității acestuia într-un studiu multicentric, cu un singur braț, care a implicat 54 de copii și adolescenți cu SR-aGVHD care au suferit allo-HSCT. Participanții au primit un total de opt perfuzii intravenoase de Ryoncil de două ori pe săptămână timp de patru săptămâni consecutive. Evaluarea eficacității sa bazat în principal pe rata și durata răspunsului la tratament la 28 de zile după inițierea tratamentului cu Ryoncil. 

Într-un alt studiu pentru SR-aGVHD după allo-HSCT, s-a constatat că o combinație de MSC și basiliximab (un anticorp monoclonal utilizat pentru a preveni respingerea transplantului) duce la o rată de răspuns complet (CR) mult mai bună decât basiliximab singur.

S-a observat în studiile clinice că perfuziile IV de celule stromale mezenchimale (MSC) oferă beneficii de supraviețuire. 

*** 

Referinte:  

  1. Comunicat de presă FDA – FDA aprobă prima terapie cu celule stromale mezenchimale pentru a trata boala acută de grefă contra gazdă refractară la steroizi. Postat pe 18 decembrie 2024. Disponibil la https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  
  1. Fu, H., Sun, X., Lin, R. şi colab. Celulele stromale mezenchimale plus basiliximab îmbunătățesc răspunsul bolii acute grefă versus gazdă refractară la steroizi ca terapie de linia a doua: un studiu multicentric, randomizat, controlat. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 
  1. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE şi colab. Rezultatele de siguranță pe doi ani ale celulelor stromale mezenchimale derivate din celulele iPS în boala grefă contra gazdă rezistentă la steroizi acută. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

*** 

Echipa SCIEU
Echipa SCIEUhttps://www.scientificeuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Progrese semnificative în știință. Impact asupra omenirii. Inspirând minți.

Abonează-te la newsletter-ul nostru

Pentru a fi actualizat cu toate noutățile, ofertele și anunțurile speciale.

Cele mai populare articole

Ameliorarea anxietății prin ajustări ale dietei probiotice și non-probiotice

O revizuire sistematică oferă dovezi cuprinzătoare că reglarea microbiotei...

Platforma europeană de date COVID-19: CE a lansat platforma de schimb de date pentru cercetători

Comisia Europeană a lansat www.Covid19DataPortal.org unde cercetătorii pot stoca...

Progrese în tratamentul infecției cu HIV prin transplant de măduvă osoasă

Un nou studiu arată un al doilea caz de succes HIV...
- Publicitate -
92,783FaniAprecieri
30Abonați-văMă abonez